미국 UC 버클리 혁신 유전체 연구소(IGI) 연구진이 CRISPR(크리스퍼) 유전자 편집 기술을 이용해 암세포만을 선택적으로 파괴하는 혁신적인 방법을 개발했습니다. 이 새로운 접근법은 기존 약물로는 치료가 어려웠던 이른바 'undruggable(치료 불가능)' 암, 특히 전체 암의 절반 가까이에서 발견되는 종양 억제 유전자 p53의 변이를 가진 암세포를 효과적으로 제거할 수 있음을 보여주었습니다. 이는 난치성 암 치료에 있어 중요한 진전으로 평가받고 있습니다.
연구팀은 CRISPR-Cas12a2 시스템을 활용하여 암세포에서만 생성되는 특정 변이 RNA(리보핵산) 전사체를 찾아냅니다. 이 시스템은 마치 박테리아가 바이러스 감염 시 스스로를 파괴하여 확산을 막는 '자살 알약'처럼 작동합니다. 암세포 내에서 특정 암 신호를 감지하면 Cas12a2 효소가 활성화되어 해당 세포의 모든 유전 물질을 조각조각 분해하는 '염색질 파쇄(chromatin shredding)'를 시작합니다. 이 광범위한 유전적 파괴는 암세포의 죽음을 유도하며, 건강한 세포는 전혀 손상시키지 않고 변이된 세포만을 정밀하게 제거합니다.
이번 연구는 기존 암 치료법이 건강한 세포까지 손상시키는 부작용이 있었던 것과 달리, 단 하나의 뉴클레오타이드(nucleotide) 차이만으로도 암세포와 건강한 세포를 구별하여 표적 치료의 정밀도를 극대화했다는 점에서 큰 의미를 가집니다. 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) IGI 설립자는 이 접근법이 기존에 약물로 표적화할 수 없었던 암들을 치료할 수 있을 뿐만 아니라, 새로운 변이에도 쉽고 빠르게 적용할 수 있다고 강조했습니다. 이는 다양한 암 유형에 걸쳐 암세포를 찾아 제거하는 정밀 도구로서 CRISPR의 활용 가능성을 재정의하며, 암 치료 분야에 새로운 지평을 열 것으로 기대됩니다.